Dans ce premier essai clinique, 2 000 cellules précurseurs neurales cultivées à partir de cellules iPS ont été injectées dans la zone lésée d’un patient complètement paralysé. Ces greffes originales de cellules iPS, après avoir été traitées par une technologie de reprogrammation, ont le potentiel de se transformer en cellules nerveuses. Le patient a ensuite subi un traitement immunobloquant pendant un mois pour prévenir une réaction en Quad.
Les participants avaient déjà été évalués comme ayant le niveau de déficience le plus élevé (niveau AISA), ce qui signifie une perte complète des fonctions sensorielles et motrices sous le site de la blessure. Les résultats cognitifs après un an ont montré que deux patients n’ont pas constaté d’amélioration significative ; un patient a récupéré au niveau C et a pu bouger certains membres mais n'a toujours pas pu obtenir un traitement stable ; la plupart des cas ont récupéré au niveau D (niveau normal E), après quoi ils ont pu être indépendants et commencer un entraînement à la marche.
Il y a actuellement 20 millions de patients atteints de lésions néonatales dans le monde et les méthodes de traitement traditionnelles ont des effets limités. La thérapie cellulaire iPS reconstruit non seulement les connexions nerveuses, mais favorise également la réparation en convertissant les nouveau-nés en neurones et en cellules de soutien. Cependant, la mortalité des cellules transplantées reste un défi important, de nombreuses cellules mourant ou se régénérant en quelques jours.
La prochaine étape des recherches de l'équipe de recherche se concentrera sur la détermination des types de patients les plus adaptés au traitement, ainsi que sur les options de traitement. Cette avancée majeure dans l’optimisation de la médecine régénérative constitue une étape importante dans le domaine du traitement de la paralysie et apporte un nouvel espoir aux patients.